Учените постигат значителен пробив в борбата срещу високия холестерол, използвайки иновативна технология за редактиране на гени, съобщава CNN.
Новото изследване, публикувано в престижното медицинско списание New England Journal of Medicine, показва, че с една-единствена процедура може да се постигне трайно понижаване на опасно високите нива на холестерол.
Това откритие предлага надежда за милиони хора по света, които в момента се нуждаят от ежедневен прием на лекарства.
Как работи новата терапия
Лечението използва технологията CRISPR-Cas9, която действа като молекулярна ножица, изрязваща и модифицираща конкретен ген в човешкото ДНК.
В случая учените са се насочили към гена ANGPTL3, който отговаря за регулирането на нивата на лошия холестерол (LDL) и триглицеридите в кръвта. Когато този ген бъде изключен, организмът естествено поддържа по-ниски нива на тези опасни вещества.
Вдъхновението за подхода идва от интересно природно явление, приблизително 1 на 250 човека имат естествена мутация, която изключва този ген, и тези хора живеят цял живот с ниски нива на холестерол без никакви отрицателни последици за здравето им.
Впечатляващи резултати от първите тестове
Първоначалното проучване обхвща 15 пациенти с тежко заболяване, като е предназначено основно да провери безопасността на новата терапия. Резултатите надминават очакванията и показват драматично подобрение в ключовите здравни показатели.
При най-високата приложена доза пациентите показават почти 50% намаление на лошия холестерол (LDL) и впечатляващо 55% понижение на триглицеридите.
Това е особено значимо постижение, тъй като в момента не съществуват терапии, които да понижават едновременно и двата показателя толкова ефективно.
Предимства пред съществуващите лечения
Докато съвременните лекарства също могат да постигнат подобни или дори по-добри резултати, новата генна терапия предлага едно съществено предимство, трайността. Д-р Стивън Нисен от Кливлендската клиника, който ръководи изследването, обяснява, че целта е млади хора с тежко заболяване да получат еднократно лечение и да имат понижени нива на холестерол и триглицериди през целия си живот.
Това е особено важно, като се има предвид, че голяма част от пациентите не успяват да контролират холестерола си поради трудностите с ежедневния прием на лекарства.
За 20-годишен човек с много висок холестерол еднократното лечение има много по-голям смисъл от необходимостта да взема хапчета всеки ден или инжекции на всеки две седмици в продължение на следващите 60 години.
Безопасност и бъдещи изследвания
Важен аспект на новата терапия е нейната целенасоченост, за разлика от естествената мутация, която изключва гена във всички клетки на тела, медикаментът действа само в черния дроб, органът отговорен за производството и премахването на холестерола.
Това значително намалява риска от нежелани ефекти в други части на тялото. Страничните ефекти от първоначалното лечение са минимални, главно леко раздразнение на местата на инфузията, като един пациент има временно повишение на чернодробните ензими, което се нормализира за две седмици.
Важно е да се отбележи, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е препоръчала участниците в изследването да бъдат наблюдавани в продължение на 15 години, за да се проследят евентуални дългосрочни ефекти.
Какво следва
Въпреки обещаващите резултати, учените подчертават, че това е само началото на дълъг път. Предстоят фаза 2 и фаза 3 на клиничните изпитвания, които ще включат много по-голям брой пациенти и ще потвърдят ефективността и безопасността на терапията.
Изследователският екип се надява да завърши тези етапи до края на следващата година, като подчертава огромната нужда от такова лечение за милионите хора с проблеми с холестерола.
До тогава кардиолозите настояват пациентите да продължат да приемат предписаните си лекарства, тъй като всички данни показват, че колкото по-дълго се поддържат ниски нива на холестерол, толкова по-добри са здравните резултати в дългосрочен план.
Съдържанието е информативно и не представлява консултация, препоръка или съвет. При въпроси относно вашето здраве, медицинско състояние или лечение, задължително се консултирайте с медицински специалист.
