За първи път в историята човек получава терапия, предназначена да обърне клетъчното стареене. Това поставя началото на нова ера в медицината и поражда надежди за пациенти, които губят зрението си. В тази статия ще научите как работи новата генна терапия, защо тя е свързана с лечението на глаукома и какво показват досегашните изследвания за подмладяване на клетките.
Какво представлява новата терапия
Американска биотехнологична компания разработва генна терапия, насочена към възстановяване на стари или увредени клетки. Терапията, обозначена като ER-100 (AAV2-OSK), цели състояния, характеризиращи се с увреждане на зрителния нерв, така наречените оптични невропатии.
Според официалното съобщение на компанията това е първият кандидат за епигенетично възстановяване, одобрен за клинични изпитвания. Ако се окаже успешна, терапията би била първият случай на подмладяване на човешки клетки.
Как действа генната терапия
В основата на подхода стоят три протеина Oct4, Sox2 и Klf4, познати като фактори на Яманака. Те действат като бутон за „рестарт" на клетките, връщайки ги в по-младо състояние.
Важно е разграничението:
- ДНК последователността на човек остава сравнително стабилна през целия живот.
- Епигенетичният код, който управлява кои гени са „включени" или „изключени", се променя с времето.
Тези промени могат да се дължат на фактори като тютюнопушене, употреба на алкохол, стареене, болести и травми и са сред основните причини за загуба на зрението и други заболявания. Чрез епигенетично програмиране терапията се стреми да нулира тези натрупани вредни промени.
Този принцип вече е донесъл Нобелова награда за физиология или медицина през 2012 г. на сър Джон Гърдън и Шиния Яманака за откритието как обикновени клетки могат да бъдат върнати в състояние на стволови клетки.
Кои заболявания са в центъра на изследванията
Терапията навлиза в първата фаза на клинични изпитвания, при която се оценява основно безопасността за хора. Проучването ще включи пациенти с две сериозни очни заболявания:
- Откритоъгълна глаукома, хронично, прогресиращо заболяване, при което дренажната система на окото се запушва, налягането се повишава и зрението постепенно се влошава, започвайки от периферното поле.
- Неартеритна предна исхемична оптична невропатия (NAION), често описвана като „мини-инсулт на зрителния нерв", причинена от намален кръвоток към задната част на окото. Загубата на зрение настъпва внезапно, обикновено в едното око.
„Нашите изследвания показват, че стареенето се движи до голяма степен от загубата на епигенетична информация, а не от необратими увреждания", коментира Дейвид Синклер, съосновател на компанията и професор по генетика в Харвардското медицинско училище.
Неговите изследвания са в основата на идеята, че обръщането на стареенето е възможно чрез възстановяване на тази информация.
Какво следва
Освен очните заболявания, компанията разработва приложения за различни органи, отразявайки широкия потенциал на този тип генна терапия за дълголетие. Тества се и втора терапия, насочена към чернодробни заболявания.
Интересът към подхода расте. Други биотехнологии също експериментират със същия механизъм с цел да удължат продължителността на живота и да се борят с възрастово свързани болести. Засега обаче нито една подобна терапия не е официално одобрена за лечение.
Първото в историята приложение на терапия за подмладяване на клетки бележи важен момент за медицината на стареенето. Подходът, базиран на факторите на Яманака, навлиза в ранна фаза на клинични изпитвания при пациенти със загуба на зрение, включително такива, нуждаещи се от лечение на глаукома. Макар резултатите да са обещаващи, ученte подчертават, че е още рано за изводи, предстои да се докаже дали методът е безопасен и ефективен при хора.
Съдържанието е информативно и не представлява консултация, препоръка или съвет. При въпроси относно вашето здраве, медицинско състояние или лечение, задължително се консултирайте с медицински специалист.
------------------------------------------
Източници
